作者:陳世鴻
小腦脊髓萎縮症（Spinocerebellar Ataxia, SCA）是一種會讓人行動不穩、說話不清、甚至吞嚥困難的罕見神經退化疾病。這種病主要是小腦出問題，也就是我們身體負責控制平衡和協調的地方。有些人是家族遺傳來的，也有人是突然得病的，但目前都沒有根治的方法，大多只能靠復健和藥物來減緩症狀。
不過，現在有一種新希望正在出現，那就是「幹細胞治療」。
所謂幹細胞，可以想像成是一種還沒決定要變成哪種細胞的萬能細胞，它們可以分化成神經細胞、免疫細胞等不同的身體組織。研究人員發現，某些幹細胞像是「間質幹細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）」，除了可以修補受傷的神經細胞，還能分泌一些有幫助的物質，像是神經滋養因子，來保護快要壞死的神經細胞，甚至減少腦部發炎。
所謂幹細胞，可以想像成是一種還沒決定要變成哪種細胞的萬能細胞，它們可以分化成神經細胞、免疫細胞等不同的身體組織。研究人員發現，某些幹細胞像是「間質幹細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）」，除了可以修補受傷的神經細胞，還能分泌一些有幫助的物質，像是神經滋養因子，來保護快要壞死的神經細胞，甚至減少腦部發炎。
2017年在台灣進行的一項臨床研究就是用這種幹細胞來試著幫助SCA患者。這項研究找了7位病人，其中6位是台灣常見的SCA第3型。這些幹細胞是從健康人的脂肪中取得，經過安全檢查和實驗室培養之後，透過靜脈注射給病人使用。結果發現，在治療後一年的追蹤中，沒有出現和幹細胞相關的嚴重副作用，大部分病人都表示能接受這種治療方式，甚至有人希望繼續接受治療。
雖然這次的研究主要是為了確認安全性，但還是觀察到有些病人在走路平衡、感覺統合測驗方面出現小幅改善。不過，這些改善並不顯著，也還沒辦法證明幹細胞真的能讓病情逆轉。研究人員認為，這是進一步做更大型、對照組試驗的起點。
到了近年，根據2024年的最新回顧研究，除了直接注射幹細胞之外，還有研究者嘗試使用幹細胞的「分泌物」，像是外泌體（exosomes）或細胞培養液中的成分，這些成分也可能有治療效果，而且不用打進活細胞，安全性可能更高。動物實驗中發現，這些分泌物能減少神經細胞的凋亡、減輕發炎，甚至幫助神經修復，讓老鼠的動作協調能力有改善。
不過也有一些限制要注意。首先，不同來源的幹細胞可能效果不一樣，而且打進身體後能不能順利到達大腦、能待多久、要打幾次、多少量，這些都還沒有標準答案。另外，長期安全性、是否會產生免疫反應、是否可能增加腫瘤風險，也都需要持續追蹤。
總的來說，幹細胞治療對小腦脊髓萎縮症來說是一個充滿潛力的新方向，目前的研究顯示它是安全的，也可能有些幫助，但還在初步階段，距離真正變成一般醫療使用的治療方式，還需要更多的臨床證據支持。不過對於目前缺乏有效治療的SCA患者來說，這的確是一道值得期待的曙光。
